最近一段时间 ， 我们似乎总是能看到一些关于“天价药”的新闻：有些是因为生产困难、成本太高而“一药难求”的少见药物 ， 有些是治疗重大疾病 ， 但价格不菲的“救命药” ， 还有一部分则是用于治疗罕见病的“孤儿药” 。 尽管这些新闻中的大多数已经得到了妥善的解决 ， 但还是令不少人思考药物价格相关的问题 。 而在国外 ， “天价药”绝非罕见 ， 那些贵到令人咋舌的药物 ， 甚至有可能成为市场的宠儿 。
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1000美元一片的丙肝新药
【世界上最贵的药是什么？】乙型肝炎病毒（HBV）和丙型肝炎病毒（HCV）的感染 ， 早已成为了世界性的难题 。 主要在东亚和东南亚国家流行的HBV ， 尽管目前为止尚不能彻底治愈其感染 ， 但高度发展的抗病毒疗法 ， 还是能够使不少乙肝患者症状得到控制 ， 回归正常生活 。 而在欧美更为常见的HCV ， 尽管它由于病毒复制机制和HBV不同 ， 能够在恰当的疗法下得以根除 ， 但人们对它的研究却一直停滞不前 。
直到几年前 ， 治疗丙型肝炎的唯一疗法是进行长达6个月甚至更久的、由干扰素和利巴韦林组成的抗病毒方案 。 尽管这一方案的确能根治丙肝 ， 但它巨大的副作用、较低的成功率还是令不少患者望而却步 。 而在2011年 ， 新药特拉匹韦（Telaprevir）的横空出世 ， 开始让局面有所改变--作为HCV复制关键“工具”NS3/4A蛋白酶的抑制剂 ， 特拉匹韦添加到传统方案中 ， 可以大幅提高丙肝根治成功率 ， 且副作用可以接受 。
当然 ， 人类并未满足于此 ， 毕竟这款新药依然需要老方案的协助 ， 而老方案本身的副作用太大了 。 在2013年年末 ， 吉利德科学公司的另一款新药索氟布韦（Sofosbuvir） ， 终于填补了这一空白 。 索氟布韦能够抑制HCV的NS5B RNA聚合酶 ， 根据高中生物知识我们不难猜出来 ， 这一作用对作为RNA病毒的HCV ， 简直是毁灭性的打击 。 临床试验也证实了这一点 ， 索氟布韦无论是与老方案 ， 还是只和利巴韦林（老方案中 ， 利巴韦林的副作用相对干扰素较小）联合使用 ， 都有着90%以上的“梦幻般”的治愈率 。 这也难怪它在美国上市的时候 ， 全世界的肝病医生都对此拍手称快 。
可接下来的发展 ， 却超出了所有人的预料：吉利德公司为一个标准疗程（12周）的索氟布韦 ， 定下了8.4万美元的天价 ， 而索氟布韦在联合方案中 ， 只需服用84片（每日一片 ， 连服12周） 。 这样一来 ， 每片药物的售价便达到了1000美元（约合人民币6200元） ， 成为了有史以来单剂量价格最贵的口服新药 。 这样的药价最先招来了美国医保公司的反对 ， 毕竟它们要为投保者支付药物费用 ， 而索氟布韦这种药很明显会大幅拖累医保公司 ， 甚至使它们陷入亏损 。
但争议归争议 ， 索氟布韦的销量还是好的不得了 ， 上市第一年（2014年）的业绩高达103亿美元 ， 差一点就超过了降脂药立普妥的127亿美元记录 。 而它的升级版--能治疗传统上只能靠干扰素治疗的基因型1丙肝患者的复方药物 ， 价格涨到了每疗程9.45万美元 ， 上市仅2个月的销量也有21亿美元 。
应对这种史无前例的挑战 ， 欧洲各国纷纷与吉利德公司达成协议 ， 取得20%~30%不等的折扣 ， 以缓解公共开支压力 。 而吉利德也承诺 ， 将允许大部分发展中国家（不包括中国）销售索氟布韦的廉价仿制药 。 至于中国市场 ， 吉利德目前没有让步的打算 ， 但两款与索氟布韦疗效相似的丙肝新药 ， 已经完成了在国内的III期临床试验 ， 有望于2016年左右上市 ， 价格也会便宜不少 。
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