转化医学(Translational Medicine) ， 是近几年来出现的一个新概念 。 它的出现 ， 和以前基础研究和临床治疗严重脱节有关：例如在美国 ， 负责科研经费使用的富豪和立法人员发现 ， 大量的钞票砸了下去 ， 发表的科研论文确实越来越多 ， 可自己更关注的老年痴呆和癌症等疾病还是没得到有效疗法 ， 于是决定重点发展“转化医学”：促进科研成果转化为治疗方法 。
【伟哥最初并不是男性药物？】
文章插图
关于“转化医学” ， 知名度最高的例子 ， 非“伟哥”莫属——
伟哥的“前世今生”
很多人不知道 ， 伟哥最初并不是男性药物 ， 而是辉瑞药厂开发用于治疗冠心病的药物 ， 可临床试验结果不好 ， 宣告失败 。
按照正常程序 ， 药厂停止了试验 ， 准备把药物彻底废弃 ， 要求参加试验的病人交回剩下的药片销毁 。 结果 ， 大量男性病人拒绝交回药物 ， 并打来电话 ， 强烈抗议！说药不能停！
药厂转化医学部门的科学家研究了很久 ， 终于了解到“伟哥”这个药物虽然对冠心病没啥效果 ， 但却有一个神奇的副作用：舒张血管 。 这个“副作用”对男性勃起功能障碍有奇效 ， 真的是“你好 ， 我也好” ， “谁用谁知道” 。
知道背后原因后辉瑞领导大为欣喜 ， 更换了临床试验对象和针对疾病类型 ， 似乎看到金钱源源不断装进口袋 。 后面的故事大家就知道了 ， 伟哥对男性疾病确实效果非凡 ， 这一药物靠转化医学部门发现的“副作用”风靡全球 。
后来 ， 科研人员又发现伟哥有很多新疗效 。 比如 ， 最新的研究表明伟哥能有助于阻止疟疾的传播 ， 可谓出人意料 ， 风马牛不相及 。
由此可见, 把一个药物用在什么病人上 ， 如何让更多的病人受益 ， 是一门很大的学问 。 药厂对此非常重视 ， 因为直接关系到其收益 。
什么药该用在什么病人身上？
这便是药厂转化部门的职责 。
下面我们就以抗癌药物为例子 ， 了解一下欧美药厂的转化医学部门 。 不同药厂该部门的组织结构和名称有很大不同 ， 但职责大同小异 。
药厂转化医学部门从前期研究部门接手新药 ， 主要负责一期和二期临床试验 ， 在小范围病人内确定药物安全有效后 ， 再把药物转入交给下游部门 ， 做全球范围内的三期临床试验和最终的产品注册 。
临床试验本身由医院具体执行 ， 但药厂转化医学部门负责设计临床试验方案 ， 监督样品和数据的收集 ， 当然还要提供所有的资金 。 转化医学部门组成复杂 ， 拥有临床医学博士、生物学家、化学家、统计师、数据管理员和其他辅助人员等 ， 他们共同解决每个抗癌新药都需要面对的三个迫切问题 ， 下面我们分别举例谈谈 。
新药适合给哪些病人使用？
每个药物在开发初始阶段, 都会确定目标癌症, 保证有患者需求 。 (废话 ， 不然做这个抗癌药干嘛？)
但药物开发真正要进入临床实验阶段时 ， 就要考虑能否扩展到其他类型癌症 ， 比如针对肺癌的药能不能用在肝癌上？这样一方面能让更多病人受益 ， 另一方面也让药厂更快收回昂贵的研发成本和获取更多的经济利益 。
此外 ， 药物从开发到上市需要少则几年多则十余年的时间 ， 加上药厂之间存在激烈的竞争 ， 刚开始确定的目标癌症到后来可能已经不需要这个药物了 。 病人选择是转化医学中的重头戏 ， 相对于后面的药物组合和耐药机理 ， 也最具科研创新性 ， 因为癌症的种类实在是太多了 。
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