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泡泡男孩
2015年炎天 ， 德国波鸿鲁尔年夜学儿童病院领受了一名“泡泡男孩” 。 他发着高烧 ， 患有败血症 ， 全身多处长满水疱 。 本来这名儿童患上了交壤型年夜疱性表皮松解症 。
年夜疱性表皮松解症是一种罕有的遗传疾病 ， 会导致患者皮肤长出水疱和血疱 ， 引起传染和败血症甚至是皮肤癌 ， 至今没有特效疗法 。 今朝发现这种疾病有三种类型 ， 男孩所患的交壤型是最为严重的一种 ， 致病原因是LAMB3基因的突变 。 患有交壤型年夜疱性表皮松解症的患儿出生后会使皮肤年夜面积长水疱、皮肤腐败 ， 治疗坚苦 ， 凡是在2岁内便会掉去他们年青的生命 。
这个男孩还算幸运 。 婴儿期间 ， 他就起头长水疱、血疱 ， 皮肤发红 ， 垂垂地 ， 水疱起头在全身舒展 ， 经常被病痛熬煎得面部扭曲 。 那时他被诊断出患上了交壤型表皮松解 ， 起头接管治疗 ， 也起头了与病魔抗争的岁月 。 固然病情没有较着好转 ， 但就在这不断与病痛斗争的过程中 ， 他打破了活不外2岁的魔咒 ， 步入了7岁 。
然而就在这一年 ， 环境急转直下 ， 疾病取得了压服性的胜利 ， 男孩60%的皮肤被占领 。 环境不容乐不雅 ， 他被送进了鲁尔年夜学儿童病院重症监护室 。 大夫给他打针了年夜量的抗生素、麻醉剂 ， 用碘酒给他擦拭身体 ， 在患处涂满药膏 ， 没有任何感化 ， 环境还在恶化 。 从他父亲那儿移植皮肤 ， 呈现了排斥 ， 同样没有任何结果 。 在重症病房待了五周后 ， 男孩将近死了 。
就在这时 ， 大夫提出了畴前从未实践过的一种体例——基因治疗 。 固然结果未知 ， 但在存亡攸关的生死关头 ， 他们决议罢休一搏 。
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基因治疗
基因治疗是拯救小男孩的最背工段了 。 大夫从小男孩身上取下4平方厘米的患病皮肤送往意年夜利摩德纳尝试室 。 在那边 ， 科学家们借助一种病毒将正常有用的LAMB3基因注入该皮肤的所有细胞中 ， 包罗此中的干细胞 。 具体过程是用带有正常LAMB3基因的病毒传染患病皮肤的细胞 ， 然后培育这些已注入正常基因的皮肤 ， 让它们增殖 ， 新的皮肤共有9平方英尺 ， 约0.9平方米 。 一个当作年人的皮肤年夜约有2平方米 ， 但对于一个7岁儿童来说 ， 0.9平方米已经绰绰有余 。
10月份 ， 培育出来的皮肤被送回德国 ， 大夫们不寒而栗地将这些新皮移植到小男孩的四肢 。 11月份 ， 意年夜利尝试室再次送来新皮 ， 这回大夫们将其移植到他的前胸和后背处 。 2016年1月份 ， 小男孩全身的皮肤已是全新的 。 入院7个半月 ， 小男孩健康地走出了病院的年夜门 。 他当作为了宿世界上首个年夜面积转基因干细胞接管者 。 几个礼拜后 ， 小男孩重返校园 ， 他像其他正常的孩子一样正常上课、玩耍 ， 至今他的新皮肤上没有长水疱 。
一般人皮肤中包含通俗的细胞和干细胞 。 通俗细胞的割裂增殖次数是有限的 ， 有限增殖的细胞达到割裂极限 ， 无法继续增殖 。 只有干细胞具有再生组织器官的潜力 ， 所以小男孩的新皮肤中由它们割裂分化而来的新细胞都有健康的LAMB3基因 ， 这就包管了可以或许为新皮肤不竭地供给正常的细胞 。 可以说 ， 将来小男孩的皮肤可否继续连结健康 ， 要完全依靠于这些健康的干细胞 。
基因疗法获得了庞大的当作功 。 之前人们对于基因治疗一向抱有莫名的惊骇和不信赖 ， 此次它经由过程矫正缺陷细胞 ， 并依靠干细胞的功能平安有用地治疗了一种不治之症 ， 也初步证实了转基因的干细胞也是可以或许再生整个组织的 。 当然 ， 小男孩所有的细胞并不都是健康的 ， 因为他的体内 ， 好比他的肺、心脏等其他处所的细胞仍带有他自己的致病基因 ， 只有移植的新皮肤是完全健康的 。 此刻的小男孩是一个神奇的、怪异的存在 ， 可以说他是一个带有正常基因与缺陷基因的复合体 。
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